适用岗位：

• OCOMM（Office of Communications）：必读。负责与DDOC协调，确保内容符合法律、政策，并进行多媒体内容的制作和发布。
• DDOC（Division of Digital and Online Communications）：必读。负责数字内容的规划、设计、开发、测试和传播。
• CDER Staff：必读。负责开发新网页或大幅修改现有网页，并与DDOC合作。
• Web Content Creators：必读。负责确保信息的准确性、时效性和质量，并进行定期审查。

工作建议：

• OCOMM：与DDOC紧密合作，确保所有发布的数字内容符合FDA的视觉识别要求和联邦法规。
• DDOC：确保所有数字内容的开发遵循最佳实践，并与FDA的整体网络信息架构兼容。
• CDER Staff：在概念规划阶段与DDOC联系，共同规划和设计数字内容。
• Web Content Creators：定期审查信息，至少每两年更新一次，确保内容的准确性和时效性。

适用范围：
本文适用于美国FDA的CDER（Center for Drug Evaluation and Research）外部网站，涉及化学药品的数字内容开发和发布，适用于大型药企和跨国药企。

文件要点：

1. 数字内容开发与发布标准：强调了为CDER外部网站开发和发布数字内容的政策和程序，包括确保内容的时效性、准确性和与机构政策的一致性。
2. 新网页设计和多媒体内容：规定了CDER员工在开发新网页或大幅修改现有网页时，必须在概念规划阶段与DDOC联系，以确保内容符合法律、政策和最佳网络开发实践。
3. 内容协调与合规性：所有与人类药物相关的内容必须通过DDOC协调，以满足适用法律、法规、政策、标准和程序的要求。
4. 内容审查与更新：内容创作者负责确保信息的准确性、时效性和质量，并至少每两年进行一次内容审查。
5. 内容移除与存档：未更新或审查的内容在两年后将被审查是否从网站上移除，但某些内容如指导文件、MAPP和用户费用相关信息除外。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

适用岗位：

• 临床（Clinical）：必读。需理解指南中关于临床试验设计、剂量选择和疗效评估的要求。
• 研发（R&D）：必读。需掌握替代或矫正疗法的开发考量，包括动物模型和剂量选择。
• 注册（Regulatory Affairs）：必读。需熟悉FDA对于罕见病药物开发的具体指导原则，以便合规提交注册文件。

工作建议：

• 临床（Clinical）：
  • 考虑疾病进展缓慢的特点，设计长期临床试验以评估疗效。
  • 与FDA沟通，确定适用于特定药物开发项目的指导原则。
• 研发（R&D）：
  • 利用动物模型和体外数据指导药物开发，特别是在疾病特定生物标志物的选择和剂量选择上。
  • 考虑替代疗法策略，如酶替代疗法或药理伴侣的使用。
• 注册（Regulatory Affairs）：
  • 准备注册文件时，确保包含足够的证据支持替代或矫正疗法的有效性。
  • 与FDA沟通，讨论替代方法，确保满足适用法规要求。

适用范围：
本文适用于由单酶缺陷引起的底物沉积、进展缓慢、低流行性罕见病的化学药物和生物制品，包括创新药和生物类似药。发布机构为美国FDA，适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别。

文件要点：

1. 疾病特征与药物开发：明确了针对由单酶缺陷引起的底物沉积、进展缓慢、低流行性罕见病的药物开发指南。
2. 临床试验设计：强调了在疾病进展缓慢的情况下，临床稳定性或改善的证明可能需要极长的时间。
3. 剂量选择与药物活性：提出了在剂量选择时考虑的因素，包括利用动物模型和体外数据来估计起始人体剂量。
4. 底物减少证据：强调了在临床试验中生成底物减少证据的重要性，并讨论了如何在相关组织中测量这些变化。
5. 其他考量：包括儿科研究的重要性、伦理考虑以及治疗蛋白产品的免疫原性评估。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

法规指南解读：国家药监局关于药品信息化追溯体系建设的指导意见

一、适用业务范围和企业类型
本指导意见适用于所有在中国境内从事药品生产、经营和使用的企业，包括但不限于化学药、生物制品、疫苗、中药等各类药品。它涉及的注册分类包括创新药、仿制药、生物类似药和原料药。监管市场为中国，适用于各类企业，包括Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等。

二、适用岗位
本文件将对以下岗位的工作带来变化：

• 药品上市许可持有人：负责建立和维护药品追溯系统，确保药品来源可查、去向可追。
• 生产企业：需要记录和保存药品追溯数据，确保数据真实、准确、完整。
• 经营企业：在采购和销售药品时，需索取和提供追溯信息，确保信息的准确性。
• 使用单位：在采购和使用药品时，需要核对和反馈追溯信息。
• 药品监督管理部门：负责监督和指导药品追溯系统的建立和运行。
• 行业协会：在药品信息化追溯体系建设中发挥桥梁纽带和引领示范作用。

三、文件要点总结

1. 指导思想：以保障公众用药安全为目标，实现“一物一码，物码同追”。
2. 工作目标：建立药品追溯系统，确保药品全过程可追溯，提升药品质量安全保障水平。
3. 基本原则：
   • 各负其责：药品上市许可持有人、生产企业、经营企业、使用单位是药品质量安全的责任主体。
   • 部门监督指导：药品监督管理部门监督和指导追溯系统的建立。
   • 分类分步实施：根据企业规模和管理水平，逐步推进追溯系统的建立。
   • 各方统筹协调：地方政府和相关部门应统筹协调，促进资源共享。
4. 适用范围：适用于药品上市许可持有人、生产企业、经营企业、使用单位及药品监督管理部门。
5. 工作任务：
   • 编制统一信息化追溯标准。
   • 建设信息化药品追溯体系。
   • 推进追溯信息互联互通。
   • 拓展药品追溯数据价值。
   • 建立数据安全机制。
   • 药品监督管理部门应指导和监督追溯体系建设。
6. 有关要求：
   • 明确重点，分步实施：重点产品如疫苗、麻醉药品等应率先建立追溯体系。
   • 加强引导，社会共治：地方监管部门应加强政策引导，推动社会共治。

通过上述解读，各级同事和管理层应充分理解并遵守指导意见，以确保企业合规运行。