2015年12月8日，FDA批准两个新药：用于血管性血友病的Vonverndi和用于溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏的Kanuma。这两个批准将今年新分子实体和新治疗性生物制品的批准数量提高到42个（超过2014年41个FDA批准量）。随着Kanuma的批准，FDA还向Alexion公司签发了第6张罕见儿科疾病优先审评券（PR...

12月3日国家食品药品监督管理总局批准了世界首个肠道病毒71型（可导致手足口病的一种危险病毒）疫苗生产注册申请。这是我国自主研发的1类新药疫苗，用于刺激机体产生抗肠道病毒71型（EV71）的免疫力，预防EV71感染所致的手足口病。药审中心按“特殊审评程序”完成了该疫苗审评并经总局批准...

本月初，总局网站发布了《关于征求化学仿制药CTD格式申报资料撰写要求意见的通知》，对化学药品注册分类6情形的注册申请，与药品审评中心在2010年发布的《化学药品CTD格式申报资料撰写要求》相比，主要变化如下： 制剂部分 1. "2.3.P.2/3.2.P.2 产品开发"： 新增"2.3.P.2....

2015年12月8日，FDA发布针对一个独特产品的复杂批准 –Kanuma（sebelipase alfa）。Kanuma是首个用于罕见病溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏患者的治疗药物。 LAL缺乏症（也称为沃尔曼病和胆固醇酯贮积病CESD）患者没有或者有很少的LAL酶活性，这导致不同组织细胞中脂肪的堆积，从而导致...

不断扩大的生物类似药标签辩论 —15个投资者机构联合提交意见并要求FDA举行听证会 12月8日公布在regulation.gov上的一份公民请愿（备案号FDA-2015-P-4529）。” 投资者希望FDA对于生物类似药和可互换生物制品标签做出两项决定： 1.标签不包含由生物类似药持有人开展的临床...

【编者按】 FDA深究数据、信息和证据的含义及关系：什么是真实数据？什么是真实证据？什么是“真实”？大数据时代，人们往往在“大”字上做文章，易忽视对数据本身的深度认知。这篇文章是少有的例外，反映了FDA追求科学的态度。 （摘自FDA Voice “What We Mean When We Talk Abou...

事件梳理 美东时间12月9日，FDA官网发布题为“Baclofen Active Pharmaceutical Ingredient from Taizhou Xinyou Pharmaceutical and Chemical FDA Statement - FDA Warns of Potential Contamination”的声明。大意如下： 警示药品配药人，来自台州信友医药化...

2012年10月1日，仿制药生产商收费法案通过，仿制药企业通过向FDA缴纳申请费和场地费帮助FDA提高ANDA的审评速度。2016财年是GDUFA的第四个年头，经历了审评时长48个月，最高积压近4000件的尴尬时期，FDA也初步完成了1000+员工招募，完善IT系统的基础工作，审评速度有所回升 。但总的收费...

我们已经看过很多药价显著上涨的例子，包括仿制药产品、短缺产品、没有竞争的老产品，甚至一些专利期或专营期已过期的产品。我们都知道Daraprim的例子（药图灵制药的抗寄生虫感染药乙胺嘧啶从13.5美元一片涨至750美元一片），我们听说至少有一家企业计划合成、配制该药，并以每片1美元的...

制药企业高管应对药价上涨热点问题，大多数同意需要改变系统以解决医疗卫生支出费用的上涨。然而，当提及潜在解决方法却是差强人意。默沙东公司Frazier表示，“除非我们作出系统性改变，人们不会支付得起”从我们的管线中出来的药品；辉瑞公司Read主张，竞争是遏制价格的最好方法。 12月...

【编者按】 药品标签上的安全性和有效性信息来源于临床数据。新药和仿制药的主要区别之一是后者通常不需要做临床试验。所以，仿制药生产商通常不设临床部，或只雇用很少的临床医师。若是FDA拟议的要求仿制药生产商各自对药品标签中的安全性信息负责，这将给仿制药生产商带来巨大的经济...

12月4日，FDA发布新指南草案，研究性新药申请（IND）申办人与FDA在药品开发各阶段的交流现在有了新的规范。FDA和企业间的交流往往是分享临床试验关键信息和FDA提供关于临床试验设计、剂量选择、非临床研究要求，以及生产和设施问题建议的机会。FDA在指南中表示，FDA和企业之间“有效地和一...

FDA因确认参照药品（RLD）由于FDA确定的安全性或有效性的原因而被撤销，FDA启动程序暂停与已撤销RLD相关的获批ANDA（即根据21CFR314.153(a)所述情况下对已获批ANDA暂停其获批状态） - 这确属罕见之举。2015年12月3日，FDA致函Armenpharm公司，对于该公司于1967年根据ANDA 060851获得批...

11月ANDA批准量 11月FDA完全批准61件ANDA，6件暂时批准。虽然比过去几个月略有下降，但批准数量却也保持稳定。现在希望的目标是企业对仿制药办公室（OGD）发布的许多完全回应函、信息请求和易更正缺陷信的回复能够转变为批准。 正如Uhl博士几周前在GPhA秋季技术会议上提到的，“将会...

孤儿药法案引导制药商为之前遭受罕见病折磨或死亡而没有治愈希望的非常小的患者群体研发药品。但随着不断发展，约翰霍普金斯医学院专家认为，制药公司已经学会通过法律漏洞与系统博弈，专家正敦促国会议员填补漏洞。 约翰霍普金斯大学研究人员发表在美国临床肿瘤学杂志上的报告中指出，...

2015年11月21日，北京大学质量量度课题组一期研究报告会在北京大学举行。课题组共同组长、厚普（北京）国民健康研究中心主任许琪介绍研究背景，课题组共同组长、北京大学药物信息与工程研究中心主任郑强汇报研究成果。来自制药企业、行业协会、监管机构、政府招标和采购部门、医院、医药电...

编者按：去年5月我们曾在【FDA规定以最终批准日期开始NCE专营权计时】的资讯中介绍了5年新分子实体(NCE)专营权自NDA获得FDA批准之日开始计时，而含有受管制物质的产品需要等到美国缉毒局(DEA)对产品管制分级后才能合法上市，DEA的管制分级几乎总是发生在NDA批准之后，从而导致企业丧...

【编者按】北京大学药物信息与工程研究中心（以下简称“中心”），多次代表我国出口药企对美国FDA的法规政策制定正式地提出具体意见和建议。按照美国法律，FDA制定政策需要征求主要利益攸关方的意见。我国药企作为美国市场原料药的主要供应商，自然是主要利益攸关方。将我国药企的看法，...

关于手动积分的检查不合格项 在2014年，FDA对欧洲某实验室的检查中，483表格中有一个观察项这样表述：没有描述如何进行手动积分的操作规程（No procedure exists describing how to perform manual integration）。在2007年8月，FDA给Leiner Health Products公司的警告信中，有...

编者按：FDA要想快批一个药，动作真快。此次快批的原因并不是新分子或新适应症，而是新的给药方式，既方便使用又安全。不知这与FDA近来强调患者体验的重要性是否相关。此次FDA在4个月的时间内批准的Narcan喷鼻剂，为首例纳洛酮喷鼻剂版本，纳洛酮可快速停止或逆转阿片类药物过量反应，用...