诺华重磅基因疗法、脊髓型肌萎缩症（SMA）治疗药 Zolgensma 近日再次受到早期研究数据可靠性问题的挑战，虽然可能并不会影响 Zolgensma 目前的批准和商业销售，但这已是该药自批准以来第二次被发现早期小鼠研究的数据存在虚假陈述。 上周，《自然·生物技术》杂志发现了 Zolgensma...

欧洲药品管理局（EMA）于 10 月 10 日发布了“欧盟药品监管数据质量框架”，旨在让利益相关者在数据质量方面保持一致。框架列出了利益相关者可以应用于广泛数据源以表征和评估用于监管决策的数据质量的定义、原则和指南。 EMA 表示，数字化和信息技术的进步，以及由此导致的在医疗...

根据路透社报道，美国 FDA 检查员最近在新泽西 Branchburg 的礼来工厂再次发现了新的质量控制问题。这已不是该工厂因合规和丑闻第一次登上头条了。 2020 年，FDA 的检查 483 就显示该工厂多种生产工艺数据被删除并且存在伪造记录问题。去年五月，该工厂的内部员工投诉工厂高管...

美国 FDA 将于 10 月 17-19 日举行为期三天的听证会讨论关于撤销加速批准早产预防药 Makena（17 α-己酸羟孕酮注射液，又称 17P）的提议。作为听证会的一部分，FDA 产科、生殖和泌尿科药物咨询专家委员会将讨论确证性试验是否证实了 Makena 的临床获益，以及现有证据是否表明 ...

【CMC 与仿制药】 10.03【FDA】GDUFA III 重新授权 10.03【FDA】指南草案 设施准备：GDUFA 下的目标日期决定 【注册、审评、审批】 【创新研发与临床】 10.04【ICH】E19 在特定的批准前晚期或批准后临床研究中安全性数据收集的选择性方法 【GxP 与检查】 【药典相关...

十一假期后首周，识林趁此机会，梳理了2022年4月至今的药品监管要点。 如上一次“国内药政回顾2022年1-4月”，本文不求全面细致，而是将一个个的法规要“点”，分门别类之后，放在一段时间范围内检视，期望能给读者提供新“线”索，启发新思考。 具体法规均可至识林查阅，如需阅读...

近日，药品检查合作计划（PIC/S）发布了其接下来五年的战略计划，其最优先的工作重点包括：检查信赖，GxP协调的首选论坛，培训监管检查员的卓越中心，为未来检查做好准备，伙伴关系和利益相关者合作，PIC/S运营能力。本文将从以上六个方面介绍PIC/S接下来五年的重点工作计划和目标。...

美国政府“老年医保”药价谈判小组的部门设置和人员配置 今年8月16日，美国立法允许政府的“老年医保”（Medicare）与药企谈判药价。“老年医保”占全美处方药总消费的36%（2018年数据），约1200亿美元。多年来，法律限制政府与药企议价，企业自由定价，政府照价买单，导致药价一路飙...

什么是识林主题词？ — 主题词是识林产出的知识，源于对大量法规、文献、案例、问答的综合分析，并从概述、法规指南、实施指导、视频、问答、案例、参考资料等多维度呈现。 — 区别于散点化的法规和技术资料，主题词是精炼沉淀的知识，目的是帮助识林企业用户系统学习，全面了解...

识林里，中外法规指南浩如烟海。识林用户的第一步，往往是从本职工作出发，检索、阅读和使用。即使没有出口业务的用户，也可开展系统性学习，遍读各国法规，形成对重要知识点的深度认知。为帮助用户跨越语言关，加深理解，识林翻译团队（也包括向导）将努力为识林企业用户提供法规指...

世界卫生组织于 10 月 5 日发布医药产品警报，要求监管机构将印度 Maiden 药业的四种止咳产品从市场上撤销。WHO 怀疑西非冈比亚 66 名由于急性肾损伤而死亡的幼儿可能与该家制药商生产的受污染的咳嗽和感冒糖浆有关。 WHO 在警报中表示，这些产品可能已通过非正规市场在其它...

美国 FDA 于 10 月 5 日更新了四篇指南，以阐明如何应对最新仿制药使用者付费修正案（GDUFA III）中做出的新承诺。FDA 修订了根据 GDUFA II 发布的指南，并阐明了计划如何推进 2023 财年至 2017 财年的新 GDUFA 计划。 竞争性仿制药 FDA 更新了 2020 年发布的关...

美国 FDA 于 10 月 5 日在《联邦公报》上公布了各类使用者付费项目（UFA）2023 财年（2022年10月1日至2023年9月30日）的费率。 今年情况比较特殊，支持各项 UFA 重新授权的法案在最后关头 9 月 30 日才在国会通过并由总统最终签署成为法律。这直接导致的后果就是 2023 财年...

美国 FDA 近日发布了“厂房设施准备：GDUFA 下的目标日期决定”指南草案，专门用来说明仿制药使用者付费重新授权法案（GDUFA III）下的厂房设施是否准备好接受检查对于 GDUFA 目标日期的影响。 这是 GDUFA III 中做出的一些改进措施之一，旨在提高审评过程的效率并提高首轮批准率...

美国 FDA 于今年 6 月份发布了“以患者为中的药物研发：选择、开发或修改适合目的的临床结局评价”指南草案，这是 FDA 承诺发布的以患者为中心的药物研发（PFDD）系列指南文件中的第三篇，系列文件描述利益相关方如何从患者和护理人员那里收集和提交患者体验数据和其它相关信息，以...

麻省理工学院（MIT）开发了一种新型药物胶囊可以帮助大分子蛋白质（例如，胰岛素）和小分子药物在消化道中被吸收。 人体内药物吸收的众多障碍之一在于消化道，在肠道内部，在将大分子生物治疗药（如胰岛素）转化为易于服用的药片时，药物如何透过黏液阻隔一直是一个棘手的问题。而 M...

美国 FDA 于 9 月 29 日批准了 Amylyx 公司的肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新药 Relyvrio。该药不能治愈 ALS，但被证明可以适度缓解神经系统疾病的进展。 Relyvrio 是两种仿制药苯基丁酸钠和牛黄二醇的固定剂量组合产品，粉末剂，与水混合后口服或通过饲管服用。Relyvrio 是在...

【注册、审评、审批】 09.29【FDA】FDA 批准 ALS 患者的新治疗方案 【创新研发与临床】 09.29【EMA】EMA 试点为先进疗法药品的学术和非营利开发商提供了更大的支持 【GxP 与检查】 09.27【FDA】警告信 中国 浙江天宇药业有限公司 09.28【PIC/S】PS/W 15/2022 ...

【创新药与临床研究】 9.26，【CDE】关于公开征求《治疗卵巢癌新药临床研发技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 9.28，【CDE】关于发布《药物临床依赖性研究技术指导原则（试行）》的通告（2022年第35号） 9.30，【CDE】关于公开征求《药物免疫毒性非临床研究技术指导...

美国 FDA 于 7 月份发布“执行远程监管评估（RRA）的问答指南”草案并向公众征求意见。代表医药和医疗器械行业的贸易组织虽然对该指南整体上表达了支持，但对于 RRA 的实际执行方式，包括 FDA 将如何协调 RRA 与现场检查，以及是否可以被国外监管机构利用，以及 FDA 计划如何...