ICH Q3D(R2)新增附录 5 说明关于皮肤和透皮给药路径元素杂质限度的考虑。识林新收录 WHO 药品和疫苗预认证内容。欧盟发布基于患者登记的研究指南草案。药审中心征求境外已上市境内未上市化学药品药学研究与评价技术要求。FDA 要求苯二氮䓬类药物的标签变更；新增大麻二酚 BE ...

ICH 于 9 月 25 日发布 Q3D 新附录 5 说明了关于皮肤和透皮给药路径元素杂质限度的考虑。附录介绍了如何通过将皮肤修饰因子（CMF）应用于每个元素杂质的肠外每日最大允许暴露量（PDE）来计算出所有相关元素杂质的皮肤 PDE。 附录适用于局部或全身作用的皮肤和透皮药品。不适...

起草说明详述了FDA规章的来龙去脉和斟酌思考 这周三，FDA发布了两项拟议修订规章（21 CFR 201和801），澄清FDA是如何看待，因医生标签外用药或器械，企业是否要相应地修改产品标签【FDA 发布拟议法规澄清与标签外使用判定相关的证据】。这是个重要问题。众所周知，美国医生标签外用药...

欧洲药品管理局（EMA）于 9 月 24 日发布有关基于患者登记的研究指南草案，为在药品许可前和许可后阶段使用患者登记提供了详细的建议。 基于患者登记的研究（Registry-based study）是一个或多个新的或现有登记库的基础结构对研究问题进行调查，以招募患者和收集数据。基于登记的...

美国 FDA 在 9 月 23 日发布了一项新拟议法规，描述了在确定医药产品“预期用途（intended use）”时应考虑的证据类型。新法规将取消“整体证据”标准，并规定制药商对产品未获批用途的了解本身并不意味着该制药商打算将其用于该用途。拟议法规还提供了 FDA 在确定制药商是否打算...

不知大家是否还记得吉利德（Gilead）公司的瑞德西韦（remdesivir）曾短暂获得美国 FDA 孤儿药认定，但几天之后吉利德主动提出撤销请求。【众说纷纭：瑞德西韦孤儿药认定的授予与撤销请求 2020/03/26】这件事可能上了很有意义的一课，监管者需要更大的灵活性来管理孤儿药计划，包括之...

美国 FDA 官员在 9 月 10 日非肠道药协会（PDA）举办的会议上解释了他们在做出拒绝批准与公司数据完整性漏洞有关的新药申请决定方面的某些情形，并介绍了解决此类问题的成功策略要素。 FDA 药品审评与研究中心（CDER）合规办公室（OC）生产质量办公室药品质量处高级政策顾问 Brooke ...

美国众议院于 9 月 21 日批准了建立连续制造卓越中心的立法，法案题为《2019 国家连续药物制造卓越中心》，该法案授权 FDA 认定国家连续制造卓越中心（NCE），卓越中心将与 FDA 和工业界合作，为连续制造实施制定国家框架，包括支持这项技术的额外研发、劳动力发展、标准化以及与...

【编者按】罕见病是人类面临的共同难题，目前的挑战包括患者人数少难以招募受试者，疾病变异性以及进展了解有限，罕见病治疗药物监管政策缺乏协调等等。美国 FDA 在建设罕见病临床试验网络方面的筹备和意见反馈或许对我们也同样有借鉴意义。 过去十年中，在规划和执行罕见病药物开...

第一批成功的冻存研究是在 1949 年开展的1，此后，许多策略被提出并予以采纳，来促进冻存后细胞功能的快速复苏。但可惜的是，尽管经过数十年的研究并在临床上得到了越来越多的重视，但目前仍没有针对细胞和基因治疗药物（先进治疗产品或 ATMP）协调一致的冻存标准，并且在商业和学术团...

美国 FDA 官员正在考虑如何确保即使在一款新冠疫苗成功获得监管许可后，仍然可以继续进行针对新冠疫苗候选者的随机、安慰剂对照 III 期临床试验。一旦 FDA 批准或紧急使用授权了新冠疫苗，试验受试者的招募可能会变得更加困难，已经入组的受试者可能希望退出试验转而接受已被证明有...

欧洲议会 9 月 18 日以 663 票赞成对 23 票反对，10 票弃权通过了关于如何解决药品短缺问题的决议。议会表示，“欧盟议会议员呼吁欧盟增加对整个欧洲因 COVID-19 卫生危机而加剧的问题的响应，这些问题会对患者健康、安全和持续治疗产生直接负面影响。” 欧洲议会表示，COVID...

国家医保局发布建立医药价格和招采信用评价制度的意见，药审中心就低分子量肝素类仿制药免疫原性基本技术要求、基因治疗产品药学研究与评价征求意见。识林药品数据库总结7、8月FDA和EMA批准的新药和补充申请。欧盟发布大数据指导小组工作计划，欧盟注射剂各论修订稿采纳。FDA公布三封警...

英国药品与医疗保健产品监管机构（MHRA）将于 2021 年 1 月 1 日对创新药启动新的许可路径，包括针对每种产品的“创新药品认定”和新的“目标开发概况”以作为创新药开发的路线图。 新路径设想通过“适应性许可”对新产品进行“有监督的早期使用”。新路径是英国新的综合监管框架...

被动是因为低估了困难，是因为没想到、不愿意想或不敢想 从今日起，美国公司将被禁止为微信提供任何服务，包括微信数据的传输、存储、或微信App的下载和更新。违反者，可被处以20年监禁及1百万美元罚款。这是继对华为产品及供应链的全面限制后，对中国企业的又一严重限制。好在中美关系...

美国 FDA 监管事务办公室（ORA）在疫情期间已经在未现场检查的情况下对数百家药品生产场地的质量做出判断，FDA 助理局长 Elizabeth Miller 在 9 月 16 日 PDA/FDA 联合监管会议上的报告如是表示。 她指出，这为制药企业提供了一定程度的保证，即，在病毒广泛传播时，许多...

上周，我们提到美国 FDA 罕见儿科优先审评券将于 9 月 30 日到期，可能会获得暂时性为期 4 年的延期，但延期法案仍在立法流程中，并列出了自儿科优先审评券确立以来至今的全部优先审评券清单。【罕见儿科优先审评券将获暂时性延期，全部优先审评券情况一览 2020/09/11】 今...

一项针对杜氏肌营养不良症（DMD）的新的跨国、多中心研究表明，利用真实世界和自然历史数据（RWD/NHD）可以补充，甚至可能取代在将来的 DMD 试验中使用的安慰剂组。 该研究由 CureDuchenne（一个 DMD 患者基金）的协同轨迹分析项目（Collaborative Trajectory Analysis Project，...

最近在美印商会（USAIC）年度生物制品和医疗保健峰会上，业界讨论了一些有趣且存在争议的内容，关于新冠疫情是否为重新考虑药品监管流程提供了机会。 简化试验，加快监管进程 百康（Biocon）公司董事长 Kiran Mazumdar-Shaw 表示，大流行期间美国的曲速行动（Operation Warp Spe...

日本国家癌症中心医院（NCCH）启动了一个新的亚洲试验网络，旨在推动新型肿瘤药的早期临床开发，并作为亚洲地区跨国合作的框架。 NCCH 表示，ATLAS（(Asian clinical TriaLs network for cAncerS）项目的主要目标包括推进企业申办和研究者发起的关键试验、基因组医学，改善药物...