作为 FDA 批准的首例基因治疗方法，嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor，CAR）T细胞疗法为白血病、霍奇金淋巴瘤患者带来了福音，但对实体瘤的治疗效果并不稳定。近两年来，随着 CAR-T 细胞的研究不断深入，越来越多的研究结果证明这一疗法引起的副作用依然不容小觑，在患...

FDA approves use of drug to reduce risk of cardiovascular events in certain adult patient groups The U.S. Food and Drug Administration today approved the use of Vascepa (icosapent ethyl) as an adjunctive (secondary) therapy to reduce the risk of ca...

FDA authorizes first interoperable, automated insulin dosing controller designed to allow more choices for patients looking to customize their individual diabetes management device system FDA批准首款可互操作的自动化胰岛素剂量控制器，为...

New analysis highlights link between generic drug competition and lower drug prices, underscores importance of FDA efforts to spur generic drug development and market entry 新的分析突出了仿制药竞争与更低的药品价格之间的联系，强调了FDA努力...

12 月 8 日，美国众议院能源与商业委员会与参议院卫生委员会宣布双方达成一项两党、两院药品定价法案，称为《2019 降低医疗成本法案》（” The Lower Health Care Costs Act of 2019”）。根据一份 16 页的法案概述，该法案包括与 FDA 相关的几项规定，从橙皮书和紫皮书现...

美国参议院于 12月 12 日全院表决 72-18 票确认休斯顿 MD 安德森癌症中心首席医疗行政官 Stephen Hahn 医学博士为美国 FDA 下一任局长。 Hahn 现年 59 岁，是一名研究人员、医学和放射肿瘤学家，负责癌症中心的临床护理，之前在华盛顿并没有政治经验。他是自 Scott Go...

FDA issues draft guidance to foster oncology product development for pediatric populations “When it comes to medical product innovation, children must always remain front-of-mind, particularly those with dire needs. It is important to deliver prom...

FDA authorizes first test to aid in newborn screening for Duchenne Muscular Dystrophy Today, the U.S. Food and Drug Administration authorized marketing of the first test to aid in newborn screening for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), a rare gen...

FDA grants accelerated approval to first targeted treatment for rare Duchenne muscular dystrophy mutation The U.S. Food and Drug Administration today granted accelerated approval to Vyondys 53 (golodirsen) injection to treat Duchenne muscular dystr...

美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任在 12 月 10 日举行的众议院能源与商业监督小组委员会关于“保护美国药品供应链：监督 FDA 国外检查计划”听证会上表示，如果国会批准，FDA 可以使用更多资源执行更多国外检查。听证会上，Woodcock还为有关 FDA 严重依赖国外提前通知的...

美国 FDA 于 12 月 10 日因 GMP 违规向两家美国制药商发出警告信，这两家公司分别为位于新泽西州 Buena 市的 Teligent 药业和位于德克萨斯州 Mineral Wells 市的 OHM 药业公司。警告信原文及翻译请登录识林阅览。 Teligent Pharma FDA 于今年 4 月到 5 月期间对 T...

国际制药工程学会（ISPE）全球制药监管峰会于 12 月 5–6 日在美国马里兰州 Bethesda 举行。今年会议的主题是“在生命周期管理中激发研发和质量方面的创新”。美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Janet Woodcock 和英国药品和卫生产品监管机构（MHRA）检查策略和创新部门副主管 ...

IQVIA 于 12 月 4 日发表白皮书《真实世界数据库研究：成功的八个关键步骤》，咨询公司采取监管科学方法，重点关注可产生“稳健、可靠结果”的回顾性数据库研究的过程和规则。IQVIA 是将真实数据（RWD）和真实证据（RWE）纳入监管决策的主要参与者。 IQVIA 的真实世界解决方案英...

为帮助优化细胞产生所需化合物的能力并保持其自身生长，麻省理工学院（MIT）的化学工程师设计了一种可以诱导细菌在不同时间不同代谢途径之间进行切换的方法。这些开关被编程到细胞中，并由种群密度的变化触发，无需人工干预。 这一研究于 12 月 3 日发表在《美国国家科学院院刊》（PN...

美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Janet Woodcock 表示，近年来 FDA 接连创下仿制药批准数量记录的部分原因是大量申请积压。因此，由于 FDA 批准了现有积压的剩余部分，因此“可能不会保持”创纪录的年度仿制药批准。 Woodcock 于 12 月 3 日在 FDA/CMS 年会上表...

美国麻省理工学院（MIT）研究人员正在开发一种每月只需服用一次的口服避孕药，可以减少由于忘记每天服用而引起的意外怀孕。这种新型避孕药装在有明胶图层的胶囊中，可以携带三周剂量的避孕药。吞咽后该胶囊保留在胃中，并逐渐释放药物。在猪身上的试验表明，这种药物释放可以达到与每日服...

三天前，美国FDA发表的正在调查二甲双胍样品中是否存在不安全水平的致癌物 N-亚硝基二甲胺（NDMA, N-Nitrosodimethylamine）的声明中， 药品审评与研究中心主任Janet Woodcock医学博士说“NDMA 是在水和食物，包括腌制和烧烤肉类、奶制品和蔬菜，中发现的常见污染物。每个人都暴露...

【ICH】指南定稿 Q12 药品生命周期管理的技术和监管考虑（12.05） 【ICH】指南定稿 Q12附录 药品生命周期管理的技术和监管考虑（12.05） 【ICH】指南定稿 M9 基于生物药剂学分类系统的生物等效性试验豁免（12.05） 【ICH】指南问答 M9 基于生物药剂学分类系统的生...

美国 FDA 于 12 月 5 日发表声明表示，FDA 正在调查在美国销售的二甲双胍样品中是否存在不安全水平的致癌物 N-亚硝基二甲胺，并将酌情建议召回。二甲双胍是用于治疗 2 型糖尿病的一线药物，有助于控制高血糖。 FDA 发言人 Jeremy Kahn 表示，“FDA 正处于检测二甲双胍的初...

美国 FDA 正在向业界征询有关通过独立审评程序来评估新型辅料安全性的试点计划的意见。业界支持者认为这一计划可以刺激急需新型辅料的发展。 辅料是在药品中使用并且有意添加的成分，但并不期望会产生治疗效果。新型辅料是从未使用过且“在 FDA 批准的药品中从未审评过或者未在食品...