基因疗法领域的前沿国际学术会议——美国基因与细胞治疗年会（ASGCT）于5.16-5.19日在华盛顿特区线下召开。 美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）创立于1996年，是一家总部位于密尔沃基的专业非营利性医学和科学组织，提供了一个国际化平台，供从业者们介绍和批判性讨论前沿基因和细...

细胞和基因治疗产品从早期研发逐步过渡到临床中后期和商业化生产阶段。个体化，“活”产品，医疗技术属性特点，使得细胞和基因治疗产品在生产等各环节具有高风险的特点。那么细胞和基因治疗产品在生产设施GMP合规方面高频缺陷如何？根据FDA对17个设施35次检查中签发的观察项发现：...

美国 FDA 于 2022 年 3 月 15 日发布了令人期待已久的《嵌合抗原受体（CAR）T 细胞治疗的研发考量》指南草案，旨在帮助申办人开发 CAR-T 细胞产品。 该指南的发布自 2020 年起就一直列在 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）的指南计划清单上，但拖到今年才正式出炉...

应利益相关者的要求，美国 FDA 更明确地说明了何时将基因治疗产品视为相同的基因治疗产品，以确定孤儿药认定或孤儿药专营权。但其定稿指南仍留下了未解决的问题，即，产品之间可能形成的“细微差异”。 FDA 于 9 月 29 日发布了《根据孤儿药法规解释基因治疗产品的相同性》指南...

先天性基因缺陷导致的发育性疾病，出生8-9年后还可以修复 周末杂谈，多是谈政策相关的话题，今天换个新的，基因治疗。这方面笔者是外行，是看热闹，但看热闹有时更有兴致。产品研发是生产力，政策是生产关系，为生产力服务。就像看球，球员是生产力，裁判是生产关系。观众的兴奋点通常...

从表面上看，新药的价格越高，其开发者似乎就越难获得药品价格监督机构 — 临床与经济评价研究所（ICER）的认可。对于快速发展的基因和细胞治疗领域的公司而言，这将使 ICER 的审查成为一个难以克服的障碍，尤其是如果该机构的意见在未来确定保险覆盖范围的决定中具有更大权重的话。 ...

个体化药物的目标是为单个患者提供量身定制的治疗药物，因此可能并不能直接适应大批量低价的仿制药行业模式。但美国仿制药和生物类似药行业组织 — 普享药协会（AAM）主席兼首席执行官 Dan Leonard 希望仿制药行业考虑这方面的选择。 Leonard 在 5 月 27 日普享药协会年会的...

随着世界各地区的监管机构都在为大量新的细胞和基因治疗先进疗法（ATMP）申请的涌入做准备，美国和欧盟监管机构相关负责人呼吁在各自的监管领域进行更多协调。根据美国再生医学联盟预测，到 2025 年，每年将有 10 到 20 件新的先进疗法申请。 美国、欧盟、英国和日本的监管机构在...

根据美国癌症研究之友最新发表的一份白皮书1，表征细胞因子释放综合征（CRS）将是确保免疫肿瘤学领域更广泛的接受先进细胞和基因疗法的关键。细胞因子释放综合征通常出现在新型免疫疗法中，例如，T 细胞抗体桥和 CAR-T 细胞。 美国 FDA 生物制品审评和研究中心（CBER）负责人 Peter ...

全球首次批准的基因治疗药物在 2020 年相对较低，但根据对预期上市许可申请申报和批准决定的分析，这一治疗领域在欧盟市场的活动在 2021 年可能会大大增加。今年可能会有至少五种基因疗法在欧盟首次批准，以及至少三种基因疗法提交监管申报（见文末表格）。 2020 年，由于新冠（COVI...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 表示，FDA 正在制定关于 CAR-T 细胞疗法生产的新指南以提供更清晰的监管期望信息。但他表示尚不确定指南什么时候会发布出来。 日前，在遗传工程和生物技术新闻（GEN）举办的题为“生物制造在细胞和生物治疗产品中起...

诺华制药新型基因疗法 Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）在 2018 年 11 月提交申请后，于今年五月在日本获批。该药用于治疗两岁及以下运动神经元存活基因1（SMN 1）出现双等位基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA 1）儿童患者。 该药在日本获得孤儿药认定和“sakigake”（开拓...

基因治疗产品开发人员正在寻求美国 FDA 的更多解释，以明确何时出于授予孤儿药认定或专营权的目的，可以将同一类别的病毒载体认为足够不同。 此外，利益相关者希望 FDA 更好地定义细微差异的类型并提供示例，这些细微差异和其它特征会影响 FDA 在孤儿药法规下对“相同性”的确定，并...

WHO 计划很快发布白皮书，提出针对细胞和基因疗法的统一监管框架，促进中低收入国家的患者获得这些产品并增加商业可行性。美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 最近在由 PDA 主办的有关先进治疗药物产品的网络研讨会上如是表示。 Marks 在会上还讨论了将...

监管者承认缺乏明确的监管框架阻碍了基因治疗产品的开发和加速，而业界则认为监管应该灵活一些以适应产品不断变化的技术。 美国 FDA 生物制品审评与研究中心主任 Peter Marks 于 6 月 15 日在药物信息年会（DIA）在线会议上表示，需要新指导手册来确保对基因治疗产品执行一致...

基因治疗的发展得益于科学技术进步，包括2003年10月完成的人类基因组计划（99%的人类基因测序，精确率达99%）、新载体的开发（包括腺相关病毒和慢病毒等）以及基因编辑技术等。图1为2010-2019间提交到FDA的基因治疗产品IND数量，显示了基因治疗产品开发的迅猛发展，2019年共有245项基因...

今年1月底，FDA公布了《罕见病基因治疗》（Human Gene Therapy for Rare Diseases）的定稿指南。在指南中，FDA拒绝了利益相关者关于取消安慰剂对照试验的要求，但是通过增加 “当可行时”的前置描述，使这一建议在实际操作中的灵活性有所提高。同时，考虑到业界对2018年指南草案中关...

个体化疗法（Individualized Therapeutics）是指通过设计产品解决潜在病症的特定作用机制而专门开发的针对一个或极少数患者的治疗方式。波士顿儿童医院的研究人员已经将这种定制疗法工作推动到了最前沿，他们为一名患有罕见 Batten 遗传病的儿童患者，使用针对患者定制的反义寡核苷酸方法...

诺华子公司 AveXis 因操纵用于 Zolgensma 基因治疗药物批准的数据而引发的数据完整性危机似乎已经悄然结束，美国 FDA 指示 AveXis 公司纠正问题，未施加任何惩罚。 问题的根源是诺华在向 FDA 披露 Zolgensma 的数据操纵方面存在延迟，诺华在 2019 年 3 月 Zolgensma ...

美国 FDA 于 1 月 28 日发布了有关基因疗法开发的六份定稿指南以及一份解释孤儿药法规下基因疗法相同性的指南草案，旨在鼓励制药商将更多药物推向市场，以期刺激竞争，最终降低药价。 自 2017 年以来，FDA 仅批准了四个基因治疗药物，每个药都可称得上是天价药。FDA 最新批准的 AveX...