FDA authorizes first test to aid in newborn screening for Duchenne Muscular Dystrophy Today, the U.S. Food and Drug Administration authorized marketing of the first test to aid in newborn screening for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), a rare gen...

FDA grants accelerated approval to first targeted treatment for rare Duchenne muscular dystrophy mutation The U.S. Food and Drug Administration today granted accelerated approval to Vyondys 53 (golodirsen) injection to treat Duchenne muscular dystr...

美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任在 12 月 10 日举行的众议院能源与商业监督小组委员会关于“保护美国药品供应链：监督 FDA 国外检查计划”听证会上表示，如果国会批准，FDA 可以使用更多资源执行更多国外检查。听证会上，Woodcock还为有关 FDA 严重依赖国外提前通知的...

美国 FDA 于 12 月 10 日因 GMP 违规向两家美国制药商发出警告信，这两家公司分别为位于新泽西州 Buena 市的 Teligent 药业和位于德克萨斯州 Mineral Wells 市的 OHM 药业公司。警告信原文及翻译请登录识林阅览。 Teligent Pharma FDA 于今年 4 月到 5 月期间对 T...

国际制药工程学会（ISPE）全球制药监管峰会于 12 月 5–6 日在美国马里兰州 Bethesda 举行。今年会议的主题是“在生命周期管理中激发研发和质量方面的创新”。美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Janet Woodcock 和英国药品和卫生产品监管机构（MHRA）检查策略和创新部门副主管 ...

IQVIA 于 12 月 4 日发表白皮书《真实世界数据库研究：成功的八个关键步骤》，咨询公司采取监管科学方法，重点关注可产生“稳健、可靠结果”的回顾性数据库研究的过程和规则。IQVIA 是将真实数据（RWD）和真实证据（RWE）纳入监管决策的主要参与者。 IQVIA 的真实世界解决方案英...

为帮助优化细胞产生所需化合物的能力并保持其自身生长，麻省理工学院（MIT）的化学工程师设计了一种可以诱导细菌在不同时间不同代谢途径之间进行切换的方法。这些开关被编程到细胞中，并由种群密度的变化触发，无需人工干预。 这一研究于 12 月 3 日发表在《美国国家科学院院刊》（PN...

美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Janet Woodcock 表示，近年来 FDA 接连创下仿制药批准数量记录的部分原因是大量申请积压。因此，由于 FDA 批准了现有积压的剩余部分，因此“可能不会保持”创纪录的年度仿制药批准。 Woodcock 于 12 月 3 日在 FDA/CMS 年会上表...

美国麻省理工学院（MIT）研究人员正在开发一种每月只需服用一次的口服避孕药，可以减少由于忘记每天服用而引起的意外怀孕。这种新型避孕药装在有明胶图层的胶囊中，可以携带三周剂量的避孕药。吞咽后该胶囊保留在胃中，并逐渐释放药物。在猪身上的试验表明，这种药物释放可以达到与每日服...

三天前，美国FDA发表的正在调查二甲双胍样品中是否存在不安全水平的致癌物 N-亚硝基二甲胺（NDMA, N-Nitrosodimethylamine）的声明中， 药品审评与研究中心主任Janet Woodcock医学博士说“NDMA 是在水和食物，包括腌制和烧烤肉类、奶制品和蔬菜，中发现的常见污染物。每个人都暴露...

【ICH】指南定稿 Q12 药品生命周期管理的技术和监管考虑（12.05） 【ICH】指南定稿 Q12附录 药品生命周期管理的技术和监管考虑（12.05） 【ICH】指南定稿 M9 基于生物药剂学分类系统的生物等效性试验豁免（12.05） 【ICH】指南问答 M9 基于生物药剂学分类系统的生...

美国 FDA 于 12 月 5 日发表声明表示，FDA 正在调查在美国销售的二甲双胍样品中是否存在不安全水平的致癌物 N-亚硝基二甲胺，并将酌情建议召回。二甲双胍是用于治疗 2 型糖尿病的一线药物，有助于控制高血糖。 FDA 发言人 Jeremy Kahn 表示，“FDA 正处于检测二甲双胍的初...

美国 FDA 正在向业界征询有关通过独立审评程序来评估新型辅料安全性的试点计划的意见。业界支持者认为这一计划可以刺激急需新型辅料的发展。 辅料是在药品中使用并且有意添加的成分，但并不期望会产生治疗效果。新型辅料是从未使用过且“在 FDA 批准的药品中从未审评过或者未在食品...

Statement from Janet Woodcock, M.D., director of FDA’s Center for Drug Evaluation and Research, on impurities found in diabetes drugs outside the U.S. FDA药品中心主任Janet Woodcock博士就美国以外地区的糖尿病药物中发现的杂质发表声明 For Immediate Rele...

FDA approves first generics of Gilenya For Immediate Release December 05, 2019 The U.S. Food and Drug Administration has approved three applications for first generics of Gilenya (fingolimod) capsules for the treatment of relapsing forms of multip...

2019 年 FDA/CMS 峰会于 12 月 3-4 日在美国弗吉尼亚州阿灵顿市召开。这是美国一年一度唯一一个将 FDA 与美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）两个机构的高级和执行领导召集在一起的会议。会上 FDA 高级领导会向行业介绍与药物开发有关的当前发展、举措、变化和来年更新。CM...

2018年8月16日，FDA将阿达木单抗的给药方案扩展至治疗12岁及以上、体重至少达到30公斤的青少年化脓性汗腺炎（HS）患者，该批准并非从新的临床数据中得出，而是主要由模型引导（model-informed）药物研发途径提供支撑（具体给药方案如下表1所示）。2019年7月，FDA下属的药物研究机构发...

Questionnaire for Excipient Nitrosamines Risk Evaluation IPEC Europe developed a questionnaire in consultation with other pharmaceutical-related associations (including EFPIA) to facilitate gathering information on pharmaceutical excipients for drug pr...

ICH 在其最近于 11 月 16 日至 20 日举行的新加坡会议上定稿了三篇关键指南，其中包括备受争议的批准后变更生命周期管理指南 Q12，同时还敲定了一些新指南主题的概念文件和运行计划。识林在新加坡会议之前对 ICH 一些指南的进展做了简要报道，详见：【ICH 2019-2020 年指南制定进展...

医疗科技的成功也意味着新技术变得不可或缺而且不允许出错。想想看，你可以容忍微信、微博瘫痪的情况，但不能失去使孩子的血糖保持在安全水平的设备。 这是最近几天一家位于圣地亚哥的公司 Dexcom 刚刚发生的事情，该公司生产糖尿病患者使用的用来测量血糖的传感器。Dexcom 一直以来...