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【更新提示】识林一周回顾（20191215-1221）
出自识林
【更新提示】识林一周回顾（20191215-1221）
2019-12-22
【FDA】指南草案 证明人用药品和生物制品的有效性的充足证据（12.20）
指南草案以FDA 1998年的指南为基础，详细介绍了FDA对支持人用药和生物制品或补充适应症获批的证据的期望，根据1997年《FDA现代化法案》（FDAMA） 的澄清，可以使用单一充分且控制良好的临床试验 和确证性证据来支持批准。尽管FDA表示自1998年指南以来，“证明有效性的标准没有改变过”，但FDA表示，新的指南对于跟上过去二十年的科学进步和药物开发变化是必要的。 FDA 在指南中讨论了证明有效性所需的临床证据的质量和数量，并提供了“可能需要增加灵活性的情况”的示例。
【FDA】指南草案 药械以及生物制品-器械组合产品的桥接（12.19）
指南草案解释了药物-器械和生物制品 -器械组合产品的申办人 如何将来自早期阶段或开发阶段或其他开发计划中的数据桥接起来以支持申请。FDA在指南中介绍了申办人如何开发分析框架以识别可以通过桥接解决的信息缺口。指南提供了三个示例，说明了不同药物器械组合产品的桥接方案。指南解决了可以桥接信息的两种情况：当产品的器械组成部分不同，但药物或生物制品组成部分相同时，以及当药物或生物制品组成部分不同，但器械部分是相同的。
【EMA】发布无菌产品GMP检查国际合作试验方案（12.18） 资讯
试点计划允许参与者相互间共享对第三方（未参与试点的国家/地区）制药商 GMP 检查的信息，并允许参与者组织联合检查。试点参与机构包括 EMA、美国 FDA、英国 MHRA、法国 ANSM、澳大利亚 TGA、加拿大卫生部、日本 PMDA 以及世界卫生组织（WHO）。该试点适用于人用药和某些治疗性生物制品，例如，单克隆抗体 和重组蛋白，但目前并不包括疫苗、细胞 和基因治疗 产品以及血浆衍生产品。参与机构承诺相互间协调和共享其检查计划，根据预先定义的 GMP 要求执行检查，每月与其它其他参与者共享检查结果，并根据要求向其他参与者提供检查报告。试点还鼓励参与者协调联合检查而不是单独或同时进行检查。虽然试点涵盖的是对以前检查过的场地的例行监督检查，但参与者可以自行决定是否将有因检查和批准前检查 囊括在内。试点还指出，应尽量避免重复检查。对于单独或同时进行的检查，应尽一切努力在所有参与的监管机构之间平均分配工作。检查人员应同意事先区分现场检查计划，以避免不必要的重复。对于单独或同时进行的检查，将由参与机构独立分配资源，并在检查结束时各自起草报告。
【CFDI】综合问题解答 新增3个问题回复（12.19） 【CFDI】共线生产问题解答 新增2个问题回复（12.19）
“综合问题解答”新增三个问答：
1. 原料药 过了有效期 后复测合格是否能继续使用的问题
2. 上市许可持有人 自行销售药品的问题
3. 实验记录、使用记录等操作者签字规范性问题咨询
“共线生产问题解答”新增两个问答：
53. 肌肉松弛药品是否不能跟普通药品共线生产？
54. 是否需要专线生产
国际GMP检查报告和措施
【FDA】483 印度 Sun Pharmaceutical Industries Ltd.（12.21）
【FDA】进口禁令 99-32 新增中国 圣伊华精细化工有限公司（12.21）
【FDA】进口禁令 66-40 新增英国 Hampshire Chemicals, Ltd. 和 新增印度 Fleming Laboratories Limited（12.21）
【FDA】警告信 澳大利亚 Wild Child WA Pty Ltd.（12.19） 中译
【FDA】警告信 美国 Pharmalab Enterprises, Inc.（12.19）
【FDA】警告信 美国 Conformis Inc.（12.19）
【FDA】警告信 美国 Unipharma, LLC（12.19） 中译
【FDA】警告信 美国 Dercher Enterprises, Inc., DBA Gordon Laboratories（12.19）
【FDA】警告信 美国 LNK International, Inc.（12.19） 中译
识林资料
【中译】EMA 关于数据监查委员会的指导原则
【中译】EMA 关于数据监查委员会的问答
【英译】CFDI 共线生产问题解答
【英译】国务院办公厅 关于建立职业化专业化药品检查员队伍的意见（12.17）
【英译】CFDI 2018年度境外药品GMP观察检查报告
其它主要更新
国内要闻
【CFDI】关于举办第八期药品注册检查交流会的通知（12.20）
【卫健委】国家卫生健康委办公厅关于做好医疗机构合理用药考核工作的通知（12.20）
【卫健委】关于印发新型抗肿瘤药物临床应用指导原则2019年版的通知（12.20）
【NMPA】国家药监局关于发布非酒精性脂肪性肝炎治疗药物临床试验指导原则（试行）的通告(2019年第92号)（12.20）
【NMPA】治疗罕见病药物注射用阿加糖酶β获批上市（12.20）
【CFDI】PIC/S拟制定前沿治疗药物GMP附录（12.19）
【NMPA】国家药监局关于启用新版药品和药材进口备案管理系统的公告(2019年第107号)（12.19）
【卫健委】国家卫生健康委办公厅关于进一步做好国家组织药品集中采购中选药品配备使用工作的通知（12.19）
【卫健委】《国家卫生健康委办公厅关于进一步做好国家组织药品集中采购中选药品配备使用工作的通知》的解读（12.19）
【国家医保局】国家医保局 国家卫生健康委关于做好2019年国家医保谈判药品落地工作的通知（12.18）
【药典会】关于《中国药典》2020年版四部通则增修订内容（第二十五批）的公示（12.18）
【药典会】关于注射用奥美拉唑钠国家药品标准修订草案的公示（12.18）
【NMPA】关于做好疫苗信息化追溯体系建设工作的通知（12.18）
【NMPA】药物临床试验机构管理规定（一）（12.17）
【NMPA】药物临床试验机构管理规定（二）（12.17）
【CFDI】关于对来那度胺胶囊等7个药品注册申请进行药物临床试验数据核查的通告（2019年 第30号）（12.17）
【CFDI】药品注册申请药学研制和生产现场检查任务信息公告（2019年第4号）（12.17）
【NMPA】国家药监局关于贯彻实施《中华人民共和国药品管理法》有关事项的公告（2019年第103号）（12.17）
国际要闻
【FDA】指南定稿 开发输血用干燥血浆产品的考量（12.20） 花脸稿
【FDA】MAPP 6702.1 风险评估和减轻策略（REMS）评价（12.19）
【FDA】指南草案 根据FD&C Act第801(d)(1)(B)条，进口某些FDA批准的人用药品，包括生物制品（12.19）
【EMA】上市后程序问答更新（12.18）
【EMA】发布欧盟成员国和EMA药物警戒任务报告（12.18）
【EMA】新增先进疗法药物可比性考虑问答（12.16）
本周资讯
PD-1H 可通过抑制自身免疫治疗系统性和皮肤红斑狼疮（12.21）
FDA 2020财年拨款仿制药现代化项目资金被削减（12.20）
WHO 预认证首个生物类似药曲妥珠单抗（12.20）
FDA批准fam-trastuzumab deruxtecan-nxki用于治疗无法切除或转移的HER2阳性乳腺癌（12.20）
FDA批准首款预防埃博拉病毒的疫苗（12.19）
FDA为提高外包设施中配药质量成立卓越配药质量中心（12.19）
美国NASEM关于制定阿片类药物急性疼痛处方指南的报告声明（12.19）
FDA 2019 财年药品检查观察项和趋势（12.19）
无菌药品检查国际合作试点启动，中国和印度或将面临更严检查（12.19）
FDA提供有关证明药品和生物制品有效性所需证据的明确信息（12.19）
美国大学开设先进冻干实验室助力生物制造研发（12.18）
FDA批准治疗晚期尿路上皮癌的新疗法（12.18）
特朗普政府采取历史性措施降低美国处方药价格（12.18）
真实世界数据并非万灵药 — 一款在欧洲获批近十年的新药被 FDA 拒绝（12.18）
EMA 领导人对 2030 年药物警戒的三大趋势预测（12.17）
质量量度升级版呼之欲出？（12.17）
FDA批准enzalutamide用于转移性去势敏感性前列腺癌（12.17）
FDA 关于低价生物类似药和可互换蛋白质产品的声明（12.17）
FDA 发布药品开发工具资格认定流程指南草案（12.16）
FDA 新研究证明有六个竞争者的仿制药价格降幅超九成（12.16）
【周末杂谈】质量文化与严格监管 （12.15）
2019年12月内容回顾
【更新提示】识林一周回顾（20191208-1214）
【更新提示】识林一周回顾（20191201-1207）
【更新提示】识林一周回顾（20191124-1130）
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岗位必读建议：
注册部门 ：深入了解FDA关于证明药品和生物制品有效性的指导草案，以便在新药申请（NDAs）和生物制品许可申请（BLAs）中准确呈现有效性证据。研发部门 ：掌握临床试验设计、终点选择和统计考量，确保临床研究的质量和结果的科学性。临床部门 ：熟悉临床证据的质量要求，包括试验设计、终点和统计分析，以指导临床试验的规划和执行。文件适用范围：
文件要点总结：
实质性证据标准 ：强调药品和生物制品必须通过“实质性证据”来证明其有效性，这通常需要充分和受控的临床研究。
临床证据的质量 ：讨论了试验设计、试验终点和统计考量对临床证据质量的影响，以及如何通过这些因素来确定有效性。
临床证据的数量 ：详细说明了基于两次充分和受控的临床研究、一次加上确认性证据或依赖于FDA之前对已批准药品有效性发现的证据来满足实质性证据标准的情形。
特殊情况下的灵活性 ：在疾病危及生命或严重致残且医疗需求未得到满足、疾病罕见或进行人体有效性试验不道德或不可行的情况下，可能需要额外的灵活性。
安全性与有效性的综合考量 ：虽然实质性证据的发现对FDA批准至关重要，但批准决定还需要确定药品对预期使用安全，这涉及到对药品风险和益处的综合评估。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
为进一步规范新型抗肿瘤药物临床应用，我委组织国家卫生健康委合理用药专家委员会牵头对《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2018年版）》进行了修订完善，制定了《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2019年版）》（可在国家卫生健康委网站“医政医管”栏目下载）。现印发你们，请认真组织学习，贯彻执行。 ? 国家卫生健康委办公厅
各省级医保部门要优化流程、加快进度，组织企业及时提交相关资料，按照《国家医保局 人力资源社会保障部关于将2019年谈判药品纳入〈国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录〉乙类范围的通知》）（医保发〔2019〕65号）规定的时限将97个谈判药品在省级药品集中采购平台上直接挂网。及时组织医疗机构和药品生产企业签订协议，医疗机构根据协议规范采购。
