美国 FDA 于 11 月 27 日表示，正在调查患者接受 Bluebird Bio 的基因治疗产品 Skysona 后“严重的血液系统恶性肿瘤风险”。Skysona 是一种获批用于治疗罕见神经系统疾病大脑性肾上腺脑蛋白营养不良症（CALD）的基因疗法。 FDA 的这一行动是在《新英格兰医学杂志》10 月...

美国 FDA 于 11 月 18 日发布了一份题为“常见问题 — 开发潜在细胞和基因治疗产品”的指南草案，以帮助制药商了解 FDA 开发和提交新细胞或基因治疗（CGT）申请的具体流程，内容涵盖了针对 FDA 的常见问题，涉及多个学科，包括监管审评、化学、生产和控制（CMC）、药理学/毒...

美国 FDA 于 2017 年批准了首个基因疗法 — 诺华的 Kymriah。现在七年过去了，这个领域的创新随着 PTC 公司的 Keblidi 的获批达到了新高度，这是美国首个直接在大脑中给药的基因疗法。 根据 PTC 公司表示，这种一次性疗法获得 FDA 批准用于治疗极为罕见的疾病芳香族L-氨基...

根据 10 月 10 日《新英格兰医学杂志》发布的最新研究显示，在临床试验中接受 Bluebird Bio 公司基因疗法 Skysona 治疗一种毁灭性神经系统疾病（大脑性肾上腺脑蛋白营养不良症，CALD）的 67 名儿童中，有 7 名后来患上血癌。 这意味着自 2022 年 6 月以来，又有 4 名...

美国 FDA 于 8 月 2 日宣布批准一款突破性的 T 细胞受体免疫疗法 Tecelra（afami-cel），用于治疗人体软组织中的罕见癌症。这一批准决定标志着免疫疗法在实体瘤治疗领域的新篇章。 Tecelra 由 Adaptimmune Therapeutics 研发，是 FDA 批准的首个 T 细胞受体（TCR）基因疗...

美国 FDA 于 7 月 15 日提议通过一系列细胞和基因疗法的现场参观，直接与企业合作，让监管机构和企业双方相互学习。 FDA 生物制品审评和研究中心（CBER）的治疗产品办公室（OTP）公布了其细胞和基因疗法互动现场参观项目，旨在让 CBER 项目经理和审评人员与生产现场的业界同行...

美国 FDA 于 6 月 20 日宣布扩大 Sarepta Therapeutics 的杜氏肌营养不良症基因疗法 Elevidys 的批准范围，以覆盖几乎所有患者，无论年龄或是否需要使用轮椅，即使该药去年的一项大规模 3 期试验未能达到主要终点。 FDA 同时发布的文件显示，该决定几乎完全由 FDA 生物制...

2024年5月14-15日，IPEM教学项目联合识林知识平台，邀请中外监管和产业专家，在北京亦庄生物医药园举办了“第二届细胞和基因治疗产品的CMC和GMP研讨会”。会议基于最新的法规指南和实际案例，深入探讨细胞和基因治疗产品在变更管理、国际监管框架、国内监管要求及产业发展中的机遇与挑战...

三年前，识林资深撰稿人榆木疙瘩曾在其周末杂谈专栏发布文章“新药发展征程上的不祥之兆”探讨只顾临床需要不顾给付能力的做法还能持续多久？日前美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 在 5 月 8 日美国基因与细胞治疗学会年会上也提及了同样的问题。 他...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）于 4 月 30 日发布了两篇与细胞和基因治疗产品检测相关的指南草案：一篇涉及扩增用于细胞产品的人类同种异体细胞的安全性检测；另一篇涉及在细胞和基因治疗以及组织工程医疗产品（tissue-engineered medical products，TEMP）的生产中使...

IPEM联合识林将举办“第二届细胞和基因治疗CMC 和GMP监管和产业研讨会”，研讨会将通过国内外监管法规和产业的重要变化及案例，讨论下列话题： 出海：FDA的监管框架、近期重要案例（如，最新黑框警告的影响），ISPE的CGT指南的应用 产业发展：监管（如，法规指南要求解读，最新变化...

美国 FDA 生物制品审评和研究中心（CBER）计划将为 CRISPR 和基因治疗产品申办人发布几篇关于平台技术和罕见病基因治疗产品加速审批的重要指南。CBER 主任 Peter Marks 在 4 月 23 日由更强 FDA 联盟主办的网络研讨会上提到了上述指南制定计划。 他表示，CRISPR-Case9 ...

时间：2024年5月14-15日 地点：北京 主办：IPEM教学项目、识林知识平台 2023年3月，IPEM教学项目和识林知识平台，联合中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专委会，共同举办了一场细胞和基因治疗产品的CMC和GMP研讨会。重点围绕国家药品监督管理局审核查验中心...

2 月 22 日在 ICH 区域会议上，加拿大卫生部和制药行业官员讨论了制定有关细胞和基因治疗以及使用真实世界数据（RWD）进行药物流行病学研究设计来评估新药的协调指南文件。 基因泰克（Genentech）细胞和基因疗法全球主管 Kathleen Francissen 和加拿大卫生部上市医药产品部门负责人 Me...

美国 FDA 于 1 月 29 日发布了《嵌合抗原受体（CAR）T 细胞产品的研发考量》定稿指南，提供了有关化学、生产和控制（CMC）、药理学和毒理学以及肿瘤适应症（包括血液恶性肿瘤和实体瘤）临床研究设计的 CAR-T 细胞具体建议。 指南中注明了针对自体或同种异体 CAR-T 细胞产...

美国 FDA 于 1 月 29 日发布了《包含人类基因组编辑的人类基因治疗产品》定稿指南，为申办人开发包含人类体细胞基因组编辑（GE）的人类基因治疗产品提供了建议。 具体而言，指南提供了有关应在研究性新药（IND）申请中提供的评价研究性 GE 产品安全性和质量的信息的建议，包括...

美国 FDA 于 12 月 28 日发布了题为“细胞和基因治疗产品的效力保证（Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products）”的指南草案，就制定基于科学和风险的策略以帮助确保人用细胞和基因治疗（CGT）产品的效力提供了建议。 效力保证策略是一种多方面的方法...

欧洲药品管理局（EMA）人用药委员会（CHMP）于 12 月 15 日宣布建议有条件批准 Vertex 药业和 CRISPR Therapeutics 的 Casgevy 用于治疗输血依赖性 β 地中海贫血和严重镰状细胞病 ，将成为首个在欧洲获批的使用基于 CRISPR/Cas9 基因治疗技术的疗法。 Casgevy 在欧盟...

美国 FDA 于 12 月 8 日批准了两种治疗镰状细胞病（SCD）的基因疗法，包括 Bluebird Bio 的 Lyfgenia 和 Vertex 药业的 Casgevy，其中 Casgevy 是 FDA 批准的首个使用 CRISPR/Cas9 技术的疗法。 在镰状细胞病中，突变导致血红蛋白分子粘在一起并使血细胞扭曲成新...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 表示，如果 FDA 希望其罕见病治疗“曲速行动”（Operation Warp Speed）能够取得成功，那么 FDA 还需要增加数十名审评员。 今年 9 月份 FDA 启动了名为“支持推进罕见疾病治疗临床试验”（START）的罕见病试点...