【监管综合】 07.29【WHO】QAS/17.726 国际非专利名称发布文件和国际药典中药用物质图示的指南 【注册、审评、审批】 08.02【FDA】FDA 准予 afamitresgene autoleucel 治疗不可切除或转移性滑膜肉瘤的加速审批 08.02【FDA】批准首个基因疗法治疗成人转移性滑膜肉瘤 0...

美国 FDA 医疗器械和放射健康中心（CDRH）战略伙伴关系和技术创新办公室主任 Suzanne Schwartz 在接受行业媒体 Focus 采访时表示，一些中国生产商没有遵循 FDA 的质量体系要求。她坦言，由于 FDA 的资源有限，很难确保市场上所有产品都达标。 最近几个月，FDA 针对中国产塑...

美国 FDA 检查员在进行现场检查时，数据可靠性、透明度不足、记录保存缺陷以及控制措施不充分是最常见的问题。FDA 药品审评和研究中心（CDER）生产质量办公室（OMQ）合规官 Yasamin Ameri 上周在一次监管事务年会发言上强调了这一点。她明确指出，“数据可靠性是现场检查中发现的最...

ICH 于 7 月 31 日正式发布了M13A《速释固体口服剂型的生物等效性》指南，标志着全球药品监管机构在生物等效性（BE）评估领域的进一步协调。指南不仅为速释（IR）固体口服剂型的 BE 评估提供了协调统一的标准，也为上市后变更的 BE 评估框架提供了明确指导。ICH 还配套发布了一...

美国药典（USP）于 2024 年 5 月 1 日正式推出其通则 “贮存区域确认的温度测绘”第一版，该通则是 USP 通则 关于成品制剂贮存和运输的风险和缓解策略系列的第四部分，进一步加强了降低药品贮存和运输风险的综合框架，专注于成品制剂的贮存条件，尤其是温度控制，以确保药品质...

欧洲药品管理局（EMA）于 8 月 2 日宣布启动一项新的试点项目，旨在为欧盟医疗器械生产商和通知机构提供免费的孤儿医疗器械开发建议。EMA 将采用基于风险的方法筛选参与试点的器械，如果试点项目取得成功，该模式有望成为永久项目，助力孤儿医疗器械的市场化进程。 该试点项目是欧盟 ...

美国 FDA 外部专家委员会以 11 票支持、5 票反对的结果，投票推荐批准 Zevra Therapeutics 公司开发的 arimoclomol，用于治疗罕见遗传病 — 尼曼匹克病 C 型。专家们认为基于目前的数据，该药物显示出了疗效。 该药曾在 2021 年遭到 FDA 的拒绝，但 Zevra 公司在补...

上周国内药政导读 【创新与临床】 8.1，【CDE】关于公开征求《嵌合抗原受体 T 细胞治疗淋巴血液系统恶性肿瘤临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 【CMC药学研究】 8.1，【CDE】关于公开征求《化学仿制药参比制剂目录（第八十五批）》（征求意见稿）意见的通知...

欧洲药品管理局（EMA）于 7 月 25 日发布了一份概念文件，提议制定新指南，旨在明确仿制药商在证明鼻用药品与参照产品治疗等效性（TE）时应提交的数据要求。 EMA 指出，鼻用药品在治疗普通感冒、过敏性鼻炎以及作为注射产品的替代品方面具有重要作用。证明治疗等效性的方法会根据...

美国 FDA 于 8 月 2 日宣布批准一款突破性的 T 细胞受体免疫疗法 Tecelra（afami-cel），用于治疗人体软组织中的罕见癌症。这一批准决定标志着免疫疗法在实体瘤治疗领域的新篇章。 Tecelra 由 Adaptimmune Therapeutics 研发，是 FDA 批准的首个 T 细胞受体（TCR）基因疗...

FDA自己的研究表明：疾病意识宣传是推销药品的良策 新药与仿药最大的区别之一是在营销方面。一般来讲，仿药营销只能靠拼价钱，因其在安全性、有效性和质量可控性方面与被仿的新药都是一致的。从产品的功能角度看，仿药与新药、或仿药与仿药之间，均无差异性。新药就不同了，尤其是有着...

识林社区是面向所有识林用户的互动交流平台。在这里，识林用户提出问题，同时也解答问题，并参与讨论。大家期待的答案，不是一句道听途说，也不仅是“经验之谈”，而且越重要越复杂的问题，往往并无拿来即用的答案。 优质答案，应兼具“依据”、“思考”和“建议”。读者不仅可以有所...

美国药典-国家处方集（USP-NF）计划从2025年7月起，将其官方出版物从每年15期合并为6期。订阅用户将收到与之前相同的USP标准、通则以及各论相关的信息和更新，只是每两个月集中发布一次。该出版发布模式将为订阅用户提供更快的出版时间表，定期的发布节奏以及单一来源的官方内容双月刊。...

美国食品药品管理局（FDA）于 7 月 24 日发布了《容器密封系统和组件变更：玻璃瓶和胶塞》的定稿指南，旨在为申办人提供关于报告无菌药品（包括生物制品）的玻璃瓶和胶塞变更的指导。该指南适用于已获批的新药申请（NDA）、生物制品许可申请（BLA）以及简化新药申请（ANDA）。 该指南...

美国 FDA 于 7 月 31 日在《联邦公报》上发布了2025财年（2024年10月1日至2025年9月30日）各类用户付费项目（UFA）的费率公告。本文将重点探讨仿制药用户付费项目（GDUFA）的费率调整情况。 总体来看，随着简化新药申请（ANDA）提交数量减少，新的 ANDA 申请费用正在飙升。除申...

据行业媒体 Biocentury 报道，美国众议院一个特别委员会正对跨国制药企业在中国军方医院附属场地设施进行的临床试验进行审查，并已开始就此问题与制药行业贸易团体接触。 多位匿名知情人士透露，众议院针对美国与中国共产党之间战略竞争的特别委员会以及国会办公室，已就与中国人民解...

【监管综合】 【注册、审评、审批】 07.26【EMA】拒绝 Leqembi（lecanemab）的上市许可 07.25【EMA】活性物质的化学指南 07.24【FDA】指南定稿 真实世界数据：评估电子健康记录和医保数据以支持药品和生物制品的监管决策 07.22【FDA】指南草案 生物类似药和可互换...

美国食品药品管理局（FDA）的加速审批计划旨在快速为患者提供有前景的新疗法，特别是在医疗需求未得到满足的领域。然而，加速审批后，药物的临床效益和风险仍存在不确定性，这要求药企在批准后进行确证性试验以评估药物的整体临床效益风险比。Edward R 等人在Journal of Clinical Oncol...

瑞士药品管理局（Swissmedic）最新公布的的一项研究表明，瑞士在新药审批上所需时间显著超过欧盟和美国，且与之前的研究报告相比，这一差距还在持续扩大。 瑞士药品管理局于 7 月 24 日公布了其联合多家瑞士制药行业协会共同进行的第 11 次基准研究，分析了瑞士许可人用药所需的...

2024年7月26日，EMA发布了《活性物质的化学指南》（Guideline on the chemistry of active substances）草案，这是EMA在2022年发布概念文件以后，正式推出这份关键指南的草案，公开征集意见，这次征集意见期在2025年1月底结束。 这份指南主要涵盖概述、介绍/背景、范围、法规基...